EDIT-101 демонстрирует благоприятный профиль безопасности во всех когортах доз.
Предварительные признаки эффективности последовательного улучшения МКОЗ плюс дополнительные конечные точки эффективности, наблюдаемые у гомозиготных пациентов.
Достигнута проверка концепции и определена популяция респондентов
Ввиду небольшого количества участников Компания приостановит регистрацию в пробной версии BRILLIANCE и попытается найти партнера для продолжения разработки EDIT-101.
Сегодня компания проведет вебинар в 8:00 по восточному времени.
КЕМБРИДЖ, Массачусетс, 17 ноября 2022 г. (GLOBE NEWSWIRE) -- Editas Medicine, Inc. (Nasdaq: EDIT), компания, занимающаяся редактированием генома на клинической стадии, сегодня объявила о клинических данных фазы 1/2 исследования BRILLIANCE EDIT-101. , препарат для редактирования генома CRISPR/Cas9 in vivo на спонсируемом компанией вебинаре. EDIT-101 разрабатывается для лечения слепоты, вызванной врожденным амаврозом Лебера 10 (LCA10, дегенеративное заболевание сетчатки, связанное с CEP290), и предназначен для восстановления мутантного аллеля IVS26 CEP290, который поражает примерно 1500 пациентов с LCA10 в США. эффективное лечение, доступное в настоящее время для этого серьезного, редкого заболевания. Обновление BRILLIANCE включает данные о безопасности и эффективности всех 14 пациентов, прошедших лечение в исследовании на сегодняшний день, в том числе 12 взрослых пациентов и двух детей.
Трое из 14 пациентов, получавших лечение, достигли порога ответа, испытав клинически значимое улучшение максимальной корригированной остроты зрения (BCVA) (LogMAR>0,3) и продемонстрировав устойчивые улучшения в двух из следующих трех дополнительных конечных точек: тест чувствительности полного поля (FST), зрительное курс функциональной навигации (VFN) или зрительная функция качества жизни (VFQ).
Исследование исходных характеристик пациентов, ответивших на лечение, показало, что двое из трех ответивших на лечение пациентов были гомозиготными по мутации IVS26 (2/2; 100% гомозиготных пациентов, получавших лечение). В наборе данных BRILLIANCE не было выявлено никаких других исходных характеристик, которые могли бы предварительно выбрать популяцию пациентов с ответом на лечение.
EDIT-101 переносился без серьезных глазных побочных эффектов или токсичности, ограничивающей дозу. Большинство нежелательных явлений были легкими и ожидались при субретинальной доставке.
Поскольку пациенты с LCA10, гомозиготные по мутации CEP290 IVS26, представляют примерно 300 человек в США, компания не будет продвигать эту программу самостоятельно и будет стремиться найти партнера по сотрудничеству для продолжения разработки EDIT-101. В результате Editas Medicine приостанавливает дальнейшее участие в исследовании BRILLIANCE и продолжит долгосрочное наблюдение за всеми пациентами, прошедшими лечение до настоящего времени.
«Результаты исследования BRILLIANCE служат доказательством концепции и важными выводами для наших программ лечения наследственных заболеваний сетчатки. Мы продемонстрировали, что можем безопасно доставлять терапевтическое средство для редактирования генов на основе CRISPR в сетчатку и получать клинически значимые результаты», — сказал Гилмор О’Нил, магистр бакалавриата, магистр наук, президент и главный исполнительный директор Editas Medicine. «Хотя мы не будем продвигать EDIT-101 самостоятельно и приняли решение приостановить регистрацию, мы думаем о сообществе пациентов и ищем партнера для сотрудничества для продвижения этой программы».
Информация о вебинаре
Editas Medicine проведет вебинар сегодня, в четверг, 17 ноября, в 8:00 утра по восточному времени, чтобы представить данные. Прямая и архивная веб-трансляция презентации будет доступна по этой ссылке на веб-трансляцию или на странице «Мероприятия и презентации» в разделе «Инвесторы» на веб-сайте Компании. Презентация также будет доступна для скачивания вскоре после вебинара.
О РЕДАКТИРОВАТЬ-101
EDIT-101 представляет собой экспериментальное лекарство на основе CRISPR/Cas9, которое исследуется для лечения врожденного амавроза Лебера 10 (LCA10) путем удаления мутантного аллеля IVS26 CEP290. EDIT-101 вводят посредством субретинальной инъекции, чтобы достичь и доставить механизм редактирования генов непосредственно к фоторецепторным клеткам. EDIT-101 получил статус редкого детского заболевания и орфанного препарата от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) и статус орфанного лекарственного препарата от Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA).
О БРИЛЛИАНС
Клиническое исследование BRILLIANCE фазы 1/2 препарата EDIT-101 для лечения врожденного амавроза Лебера 10 (LCA10), дегенеративного заболевания сетчатки, связанного с CEP290, предназначено для оценки безопасности, переносимости и эффективности EDIT-101 в период до 34 пациента с этим заболеванием. В рамках этого открытого многоцентрового исследования центры клинических испытаний зачисляют до пяти когорт, тестирующих до трех уровней доз. К участию допускаются как взрослые, так и педиатрические пациенты (от 3 до 17 лет) с диапазоном исходных оценок остроты зрения. Пациенты получают однократное введение EDIT-101 посредством субретинальной инъекции в один глаз. Пациенты контролируются каждые три месяца в течение года после введения дозы и реже в течение дополнительных двух лет после этого. Дополнительные сведения доступны на сайте www.clinicaltrials.gov (NCT#03872479).
О Лебере Конге нитал амавроз
Врожденный амавроз Лебера, или LCA, представляет собой группу наследственных дегенеративных заболеваний сетчатки, вызванных мутациями как минимум в 18 различных генах. Это наиболее частая причина наследственной детской слепоты, встречающаяся во всем мире примерно в трех случаях на 100 000 живорождений. Симптомы LCA появляются в течение первых лет жизни, что приводит к значительной потере зрения и потенциальной слепоте. Наиболее распространенная форма заболевания, LCA10 или дегенеративное заболевание сетчатки, связанное с CEP290, представляет собой моногенное заболевание, вызванное мутациями в гене CEP290, и является причиной заболевания примерно у 20-30 процентов всех пациентов с LCA.
О компании Эдитас Медицина
Как компания, занимающаяся редактированием генома на клинической стадии, Editas Medicine сосредоточена на преобразовании мощности и потенциала систем редактирования генома CRISPR/Cas9 и CRISPR/Cas12a в надежную линию лечения людей, живущих с серьезными заболеваниями, во всем мире. Editas Medicine стремится открывать, разрабатывать, производить и коммерциализировать преобразующие, долговечные, точные геномные лекарства для широкого класса заболеваний. Editas Medicine является эксклюзивным лицензиатом патентов Cas9 Института Броуда и Гарвардского университета, а также патентов Cas12a Института Броуда в отношении лекарств для людей. Для получения последней информации и научных презентаций посетите сайт www.editasmedicine.com.
Прогнозные заявления
Этот пресс-релиз содержит прогнозные заявления и информацию по смыслу Закона о реформе судебного разбирательства по частным ценным бумагам от 1995 года, в том числе заявления о планах Компании найти партнера по сотрудничеству для продолжения разработки EDIT-101. Слова «предвидеть», «верить», «продолжать», «мог», «оценивать», «ожидать», «намереваться», «может», «планировать», «потенциал», «предсказывать», «проектировать», «Цель», «должен», «будет» и подобные выражения предназначены для обозначения прогнозных заявлений, хотя не все прогнозные заявления содержат эти идентифицирующие слова. Компания может на самом деле не достичь планов, намерений или ожиданий, раскрытых в этих прогнозных заявлениях, и вам не следует чрезмерно полагаться на эти прогнозные заявления. Фактические результаты или события могут существенно отличаться от планов, намерений и ожиданий, раскрытых в этих прогнозных заявлениях, в результате различных важных факторов, в том числе: неопределенностей, присущих началу и завершению доклинических исследований и клинических испытаний, включая исследование BRILLIANCE, и клиническая разработка продуктов-кандидатов Компании; способность установить и поддерживать сотрудничество на выгодных условиях, если вообще возможно, и успех любого такого сотрудничества, в которое вступает Компания; наличие и сроки получения результатов доклинических исследований и клинических испытаний; будут ли промежуточные результаты клинического испытания предсказывать окончательные результаты испытания или результаты будущих испытаний; ожидания получения разрешений регулирующих органов на проведение испытаний или вывода продуктов на рынок и наличие финансирования, достаточного для покрытия предвидимых и непредвиденных операционных расходов и капитальных затрат Компании. Эти и другие риски более подробно описаны в разделе «Факторы риска», включенном в последний годовой отчет Компании по форме 10-K, который хранится в Комиссии по ценным бумагам и биржам, обновленный последующими документами, поданными Компанией в Комиссии по ценным бумагам и биржам, а также в других документах, которые Компания может подать в Комиссию по ценным бумагам и биржам в будущем. Любые прогнозные заявления, содержащиеся в этом пресс-релизе, действительны только на дату его публикации, и Компания прямо отказывается от любых обязательств по обновлению любых прогнозных заявлений, будь то из-за новой информации, будущих событий или иным образом.
No comments:
Post a Comment