3,5 миллиона долларов за дозу. Самый дорогой препарат в мире

Фото: politykazdrowotna.com

Во вторник Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило первую генную терапию для пациентов с гемофилией В. Это не только первая одобренная генная терапия, предназначенная для лечения редкого заболевания, но и новый, самый дорогой препарат в мире.

Hemgenix (этранакоген дезапарвовек) от CSL Behring и uniQure, предназначенный для лечения гемофилии B, дебютирует не только как первый препарат генной терапии, одобренный для лечения редкого заболевания, но и как новый самый дорогой препарат в мире. Стоимость препарата составит ошеломляющие 3,5 миллиона долларов за дозу.

Hemgenix был одобрен для пациентов, которые в настоящее время принимают профилактическую терапию фактором IX или у которых наблюдаются большие кровотечения или эпизоды спонтанных кровотечений.

CSL Behring коммерциализирует генную терапию после покупки глобальных прав у uniQure за 450 миллионов долларов в 2020 году. В рамках сделки между компаниями uniQure также имеет право на получение до 1,5 миллиарда долларов за достигнутые вехи и окончательное одобрение терапии FDA.

Что такое гемофилия В?

Гемофилия В — редкое заболевание, встречающееся реже, чем гемофилия А. Он затрагивает примерно 1 из 50 000 человек. Заболевание возникает, когда у пациента недостаточно фактора свертывания крови IX. Хотя гемофилия В обычно является наследственной, около 30% случаев вызваны спонтанными мутациями в собственных генах. 

Гемофилия В может быть легкой, умеренной или тяжелой, в зависимости от уровня фактора свертывания крови человека. Легкие случаи гемофилии В могут протекать бессимптомно до тех пор, пока не произойдет операция или серьезная травма. Однако около 60% больных борются с тяжелым течением этого заболевания.

У людей с гемофилией В наблюдаются длительные кровотечения при малейшей травме или простых процедурах и операциях. В тяжелых случаях пациенты могут кровоточить один или два раза в неделю. Кровотечение часто происходит без видимой причины. Кровотечение может привести к серьезным внутренним кровотечениям.

Гемофилия В - лечение

Лечение гемофилии В эффективно; При надлежащем лечении и уходе люди с гемофилией В могут вести почти нормальную жизнь. Основное лечение называется заместительной терапией, при которой фактор свертывания крови IX вводится внутривенно. Этот фактор назначается профилактически для предотвращения кровотечения или, когда кровотечение уже началось, для непосредственной остановки кровотечения.

FDA предоставило одобрение на основании результатов исследования HOPE-B, в котором приняли участие 54 человека. В период от семи до 18 месяцев после инфузии среднегодовая частота кровотечений у пациентов снизилась на 54% по сравнению с шестимесячным вводным периодом. Целых 94% пациентов прекратили профилактику после лечения этранакогеном дезапарвовеком, прекратив текущую непрерывную терапию.

Самый дорогой наркотик в мире. Смена «лидера» в ценах на терапию

Используемый при лечении спинальной мышечной атрофии (СМА) Zolgensma от Novartis, долгое время считался самым дорогим препаратом в мире. Розничная цена упаковки этого препарата составляет 2,1 млн долларов США.

Всего за несколько месяцев терапия уступила звание самой дорогой в мире производителю Bluebird.

В августе FDA одобрило использование генной терапии для лечения бета-талассемии — Zynteglo. Стоимость терапии составляет 2,8 миллиарда долларов США. Менее чем через месяц, в сентябре, FDA зарегистрировало вторую терапию этого производителя, которая снова побила мировой рекорд по стоимости. Skysona, используемый для лечения редкого неврологического расстройства, церебральной адренолейкодистрофии, стоит 3 миллиона долларов США за дозу.

Источник